Minocycline 46

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Minocycline dans le traitement du syndrome d'Angelman D'autres détails de l'étude comme prévu par l'Université de Floride du Sud: mesures des résultats primaires: Un changement de base dans les échelles de Bayley développement du nourrisson et enfant en bas âge, 2e édition (BSID-II) Note Échéancier: Baseline, 8 semaines 16 semaines désignés comme question de sécurité: Non La principale mesure de résultat consiste en une amélioration des scores bruts et standard sur les échelles de Bayley développement du nourrisson et enfant lorsque les résultats de l'administration après Minocycline sont comparés aux résultats de référence. Mesures de résultats secondaires: Normalisation de l'EEG (électroencéphalogramme) signature Échéancier: Baseline, 8 et 16 semaines Désigné comme question de sécurité: Non Les mesures secondaires consistent en une normalisation de la signature EEG lorsque l'on compare les résultats de l'administration MC soumettre aux résultats de base. patients atteints du syndrome d'Angelman ont une signature caractéristique EEG et sont sujettes à la saisie. Il va de soi alors, si l'administration de MC diminue le nombre de saisies, une différence dans la signature EEG doit être observée aussi bien. Un changement de base dans le comportement échelle Vineland Adaptive, 4e édition (Vineland-II) Note Échéancier: Baseline, 8 et 16 semaines désignés comme question de sécurité: Non Ce test consiste à mesurer les comportements adaptatifs de la capacité d'adaptation aux changements dans les environnement, apprendre de nouvelles compétences de tous les jours et le niveau d'indépendance. Un changement de ligne de base dans la liste de contrôle du comportement Aberrant - Version communautaire (ABC - Community) Score Time Frame: Baseline, 8 et 16 semaines désignés comme question de sécurité: Non Cette échelle comportement de notation utilise l'observation directe pour mesurer les problèmes de comportement chez les personnes présentant un retard mental. La liste de contrôle évalue l'irritabilité, la léthargie, le comportement stéréotypé, l'hyperactivité, la parole inappropriée et fournit un score brut pour chaque domaine. Un changement de ligne de base dans la langue échelle préscolaire, Quatrième édition (PLS-4) Note Échéancier: Baseline, 8 et 16 semaines désignés comme question de sécurité: Non Ce test est utilisé pour évaluer le développement du développement expressif et réceptif langue. Il peut également être utilisé pour évaluer les comportements considérés comme des précurseurs de la langue. Un changement de base dans la clinique mondial Impressions Severity Scale Score Time Frame: Baseline, 8 16 semaines Désigné comme question de sécurité: Non Le CGI est une brève évaluation utilisée par le clinicien pour décrire l'état des participants avant et après l'administration d'un médicament à l'étude . Expérimental: Les enfants atteints d'Angelman Syndrome des enfants avec un diagnostic confirmé moléculairement de réunion Syndrome d'Angelman les exigences du protocole seront choisis au hasard. Tous les participants recevront le médicament à l'étude, la minocycline, sur un cours de temps identique. Les participants feront l'objet de référence identiques, 8 et 16 semaines de suivi des évaluations. Le parent ou tuteur participants seront chargés d'administrer caplets minocycline par voie orale deux fois par jour. Les parents ou tuteurs seront chargés d'éviter les produits laitiers, les antiacides, ou toute préparation vitaminée qui contient des cations bivalents ou trivalents (par exemple l'aluminium, le calcium, le magnésium, etc.) pendant une heure avant et deux heures après l'administration du médicament à l'étude. Autres noms: HCl Alti-Minocycline Apo-Minocycline Arestin Dynacin Gen-Minocycline Klinomycin Minociclina INN-Spanish Minocin minocycline minocycline Minocyclinum INN-Latin Minocyn Minomycin Novo-Minocycline Solodyn Vectrin tétracycline Le participant est entre les âges de 4 à 12 ans. Le participant a déjà été diagnostiqué avec l'AS par l'évaluation clinique. Le diagnostic des participants a la confirmation moléculaire (par exemple caryotype, hybridation fluorescente in situ (FISH), test de méthylation de l'ADN ou le séquençage du gène ligase E3A ubiquitine-protéine dans) du diagnostic. Le participant dispose d'un CGI-Severity Score d'au moins 4 indiquant un niveau modéré de difficulté comportementale. Le participant est mâle ou femelle. Le participant a un substitut acceptable capable de donner son consentement au nom des participants. Le participant a été diagnostiqué avec AS sans anomalie moléculaire identifiable. Le participant a une allergie connue à MC ou à la tétracycline. Le participant est actuellement inscrit dans une étude dans laquelle un médicament, vitamine ou manipulation diététique est utilisé dans le traitement de l'AS. Le participant souffre de crises graves ou non contrôlées ou toute autre condition médicale rendant le patient instable. Le participant souffre de maladies cardiovasculaires, respiratoires, du foie, des reins ou d'une maladie hématologique. Le participant souffre d'une maladie du foie ou des tests fonctionnels hépatiques. Le participant a une histoire de la neutropénie, l'anémie ou la thrombocytopénie. Le participant a une histoire de lupus érythémateux systémique ou d'un anticorps anti-nucléaires (ANA) ou titre de 1:40. Le participant est enceinte ou à risque de devenir enceintes (femmes sexuellement actives). Le participant éprouve des symptômes psychotiques persistants. Le participant (ou un parent / soignant) ne sont pas disposés à participer à des visites à la clinique. Le participant éprouve des symptômes graves jugés susceptibles de mettre en danger la sécurité des participants ou la sécurité des autres. Contacts et Emplacements Choisir de participer à une étude est une décision personnelle importante. Discutez avec votre médecin et membres de la famille ou des amis au sujet de décider de se joindre à une étude. Pour en savoir plus sur cette étude, vous ou votre médecin pouvez communiquer avec le personnel de recherche de l'étude en utilisant les contacts fournis ci-dessous. Pour plus d'informations, voir En savoir plus sur les études cliniques. S'il vous plaît se référer à cette étude par son identifiant ClinicalTrials. gov: NCT01531582